İlk uğurlu “prajm-redaktə” terapiyası nadir genetik xəstəliyin müalicəsində tətbiq olundu
“Prime Medicine” şirkəti nadir genetik xəstəlik olan xroniki qranulomatoz xəstəliyinin (XQX) müalicəsində yüksək dəqiqliyə malik “prajm-redaktə” texnologiyasından istifadə edərək ilk uğurlu terapiyanı həyata keçirib.
32gun.az bildirir ki, bu barədə Nature jurnalı məlumat yayıb.
18 yaşlı pasiyentə tətbiq olunan eksperimental müalicə zamanı CRISPR əsaslı texnologiya ilə DNT-dəki mutasiya düzəldilib və immun hüceyrələrinin funksiyası bərpa olunub. Prosedurdan bir ay sonra xəstədə ciddi yan təsir qeydə alınmayıb. Nəticədə neyrofillərin — əsas immun hüceyrələrinin — 67%-ində ferment aktivliyi bərpa olunub və bu, immun sistemini gücləndirib.
Müalicə zamanı pasiyentin qanından götürülmüş kök hüceyrələr genetik redaktəyə məruz qalıb və kimyaterapiyadan sonra orqanizmə geri yeridilib. Tədqiqat hələ elmi rəy prosesindən keçməyib, lakin mütəxəssislər bunu irəliləyiş kimi qiymətləndirirlər.
Bununla belə, şirkət bu texnologiyanın yüksək xərcli və mürəkkəb olması səbəbilə onun inkişafından imtina etdiyini bildirib. Əvəzində, birbaşa orqanizmə yeridilə bilən müalicələrə — məsələn, fibroz və qaraciyər xəstəliklərinə fokuslanacaq.
Xroniki qranulomatoz xəstəliyi — immun hüceyrələrinin bakteriya və göbələklərlə effektiv mübarizə apara bilmədiyi nadir irsi xəstəlikdir.
ABŞ-da nadir qaraciyər xəstəliyinə fərdi gen terapiyası tətbiq olunub
Mayın 19-da New England Journal of Medicine (NEJM) yazıb ki, Filadelfiya Uşaq Xəstəxanası və Pensilvaniya Universitetindən olan amerikalı tədqiqatçılar ilk dəfə olaraq CPS1 çatışmazlığı olan körpəyə fərdi gen terapiyası tətbiq ediblər. Bu nadir pozğunluq zamanı qaraciyər ammonyakı sidik cövhərinə çevirmə funksiyasını yerinə yetirə bilmir və bu da həyati təhlükə yaradır.
Həkimlər cəmi 6 ay ərzində DNT-nin tək “hərfini” redaktə edən texnologiyaya əsaslanan yeni terapiya hazırlayıblar. Dərman qaraciyərə yağlı nanohissəciklər vasitəsilə çatdırılıb. Körpəyə 2024-cü ilin fevralından aprelinədək üç doza verilib və hazırda mütəmadi həkim nəzarətindədir.
Nilay
.jpg)
